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Actualización Datos Ensayo Clínico IONIS HTTrx

Nueva Actualización a día 8 de Junio de 2018:

El día 07 de Junio de 2018 IONIS Pharmaceuticals y ROCHE emitió un nuevo comunicado. Adjuntamos debajo dicho comunicado y quedamos a la espera de las actualizaciones de nueva información previstas para el mes de Septiembre de 2018.

Puedes leer el comunicado completo aquí. 

Nueva actualización a día 24 de Abril de 2018.

El día 24 de Abril IONIS Pharmaceuticals emitió un nuevo comunicado en la 70ª Convención de Neurología que tuvo lugar en California.

En este comunicado se indica que el grado de disminución de la Huntingtina mutada se correlacionó con puntuaciones mejoradas a los tres meses en varias medidas clínicas en escalas de valoración de uso común en estudios clínicos de la enfermedad de Huntington.

Podéis leer dicho comunicado completo aquí. 


El pasado viernes día 2 de Marzo con motivo de la 13º Convención Anual de la Sociedad Americana de la Enfermedad de Huntington, tuvo lugar un evento, retransmitido en streaming para todo el mundo en el cual se dieron cita los responsables de la investigación que nos dió noticias tan esperanzadoras el pasado mes de Diciembre de 2017.

La conferencia fue impartida por Stanley Crooke, CEO de Ionis Pharmaceuticals, Frank Bennet Vicepresidente Senior de Investigación Líder de Franquicias para Programas Neurológicos de Ionis, Sarah Tabrizzi Directora del UCL Huntington’s Disease Centre y Profesora del UCL Institute of Neurology Queen Square London, y por Schott Schobel, Director Clínico de Grupo Asociado Líder de Ciencia Clínica de Desarrollo de Productos de Neurociencia Hoffmann- La Roche Pharmaceuticals.

En su conferencia nos detallaron el proceso y las conclusiones de esta Fase 1/2 del estudio y nos avanzaron los siguientes pasos.

El potencial modificador de la enfermedad del Fármaco HTTrx ha quedado comprobado en los resultados de esta primera fase.

Fase 1/2 Resultados del estudio:
• 46 personas con enfermedad de Huntington en etapa inicial recibieron tratamiento durante 13 semanas con cuatro inyecciones intratecales de 10 mg, 30 mg, 60 mg, 90 mg o 120 mg de IONIS-HTTRx (RG6042) o placebo, administrados mensualmente.

• Se observaron reducciones significativas, dependientes de la dosis en (proteína huntingtina mutante) mHTT en LCR (fluido espinal cerebral) de participantes tratados con reducciones de mHTT de hasta aproximadamente 60% y reducciones medias de aproximadamente 40% en LCR observadas en las dos dosis más altas, 90 mg (p <0,01) y 120 mg (p <0.01).

• Basado en un modelo predictivo desarrollado a partir de datos recolectados en roedores y primates no humanos, una reducción de 40% a 60% en CSF corresponde a una reducción estimada de 55% a 85% en mHTT en la corteza y de 20% a 50% en la regiones caudadas del cerebro en humanos.

• Los niveles de mHTT continuaron disminuyendo en la última medición con nuevas disminuciones en mHTT anticipadas; se espera una reducción máxima de aproximadamente seis meses después de la primera dosis.

No se informaron eventos adversos graves en los participantes tratados y la mayoría de los eventos adversos (EA) fueron leves y se consideró que no estaban relacionados con el medicamento del estudio. Ningún participante suspendió el estudio.

Actualmente se está llevando a cabo un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) para que los pacientes que participaron en el ensayo inicial sigan recibiendo el fármaco.

Roche e Ionis están colaborando para desarrollar medicamentos antisentido para tratar la EH. La alianza combina la experiencia antisentido de Ionis con el conocimiento de Roche en el desarrollo clínico de la terapéutica anti-neurodegenerativa. En diciembre de 2017, Roche licenció IONIS-HTTRx de Ionis por 45 millones de dólares y cambió el nombre de la molécula de investigación RG6042. En total, Ionis ha recibido ya 100 millones de dólares en pagos por adelantado, hitos y licencias y es elegible para recibir $ 335 millones adicionales en pagos de hitos a medida que IONIS-HTTRx (RG6042) progresa en el desarrollo.

Roche será el responsable de todas las actividades y costos de desarrollo, regulación y comercialización de IONIS-HTTRx (RG6042).

Actualmente Roche está planificando un ensayo fundamental para determinar la eficacia clínica y la seguridad de IONIS-HTTRx (RG6042). Este ensayo supondrá la fase 3 del medicamento y constará con entre 200-300 pacientes. Aún no se conocen los criterios de elegibilidad ni la lista definitiva de lugares en los que se llevará a cabo. Deberemos esperar aún varios meses para conocer esa información.

Os adjuntamos información adicional.

Presentación Datos Estudio Fase 1/2

Nota de Prensa IONIS-ROCHE

Ahora más que nunca es fundamental el trabajo de ACHE dando atención profesional y realizando actividades terapéuticas con los afectados para mantener al máximo su calidad de vida y luchar contra el avance de la enfermedad. Por ello necesitamos tu ayuda.

Hazte socio y ayúdanos a prestar apoyo y atención a los afectados a través de un equipo profesional compuesto por terapeutas y una trabajadora social, facilitando terapias, actividades y servicios que mejoran su calidad de vida. Sin apenas subvenciones públicas ni apoyos, dependemos directamente de la solidaridad individual de personas como tú para seguir adelante.

Asóciate rellenando este sencillo formulario con tus datos.

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Jornada Informativa 14 Abril en Albacete

Estamos muy ilusionados por anunciaros que ya tenemos fecha para nuestra próxima jornada informativa sobre la Enfermedad de Huntington.

Os invitamos a acompañarnos la tarde del sábado 14 de Abril de 2018, en el Salón de Actos del Hospital Perpetuo Socorro de Albacete. La jornada se realizará en horario de tarde, a partir de las 16:15 horas para facilitar la presencia de familias procedentes de otras provincias colindantes.

El objetivo de la jornada es el de comunicaros las últimas novedades en el campo de la investigación sobre la EH, así como el trabajo de los investigadores del Hospital Sant Pau de Barcelona, para lo cual contaremos con la presencia del Dr. Saúl Martinez-Horta, neuropsicólogo en la Unidad de Trastornos del Movimiento del servicio de neurología de dicho hospital. Tras su exposición, se abrirá un coloquio para que los asistentes podáis aclarar dudas acerca de la propia enfermedad.

También abordaremos aspectos prácticos del abordaje diario de la Enfermedad de Huntington, para lo cual contaremos con la presencia de parte de nuestro equipo profesional, como por ejemplo nuestra logopeda Amelia Martín y nuestra terapeuta ocupacional Elena García.

Queremos que esta jornada sea una oportunidad para promover activamente el encuentro entre las familias y personas afectadas por la enfermedad de Huntington, con el objetivo de poder establecer relaciones de apoyo y cercanía entre vosotros, por eso os agradecemos de antemano vuestra presencia y vuestra ayuda difundiendo esta jornada a vuestros médicos y conocidos.

Con el objetivo de poder organizar mejor la jornada y poder informaros de las novedades y la ubicación exacta del evento os rogamos nos enviéis lo antes posible un e-mail informándonos de vuestra asistencia a contacto@e-huntington.es .

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Solicita tu certificado de donación antes del 25 de Enero.

Si has colaborado económicamente durante 2017 con nosotros, solicita aquí tu certificado de donación. Antes del 25 de Enero.
ACHE es una entidad acogida a la Ley 49/2002, de 23 de diciembre, de régimen fiscal de las entidades sin fines lucrativos y de los incentivos fiscales al mecenazgo, tal y como se acredita en este certificado emitido por la Agencia Tributaria.

Por este motivo todas las personas o entidades jurídicas que sean socias o hayan efectuado un donativo puntual a nuestra entidad pueden beneficiarse de los incentivos fiscales vigentes, por los cuales se establece que los primeros 150 euros anuales que aportes a una entidad benéfica acogida a la Ley 49/2002, como lo es ACHE, te desgravarás el 75%, es decir recuperarás 112,50 Euros de tu donativo. Es decir, cuando realices tu próxima declaración de la renta te devolverán 112,50 euros por haber donado 150 euros a una entidad de la Ley 49/2002 (o pagarás 112,50 euros menos, si la declaración te sale a pagar).
Si el total de tus donativos a una entidad acogida a la Ley 49/2002 supera los 150 euros, al resto de lo donado se le aplica una deducción del 30%. No obstante, si has donado a la misma entidad en los dos años anteriores y el importe del donativo se mantiene o supera a lo donado en años anteriores (donativos recurrentes), el porcentaje que se aplica al exceso de los 150 euros no será del 30 sino del 35% . Recuerda que en cualquier caso el límite de la deducción no podrá superar el 10% de tu base liquidable.

Las personas jurídicas son sujetos pasivos del Impuesto sobre Sociedades y también tendrán derecho a deducir de la cuota íntegra por los donativos (dinerarios y de bienes o derechos) y aportaciones, minoradas en las deducciones y bonificaciones previstas en la Ley del Impuesto sobre Sociedades, el 35 % de la base de deducción. En el caso de donaciones plurianuales (importe o valor igual o superior a la misma entidad durante al menos los dos ejercicios anteriores) se incrementa el porcentaje del 35% al 40% de la base de deducción. Igualmente la base de esta deducción no podrá exceder del 10% de la base imponible del período impositivo.

Para poder hacer efectiva la desgravación fiscal, ACHE deberá declarar cada año a finales del mes de Enero, qué personas o entidades han hecho los donativos y su cuantía. Por eso es imprescindible que nos facilites aquí tu Nombre y NIF antes del 25 de ENERO de 2018, para que podamos expedir un certificado con el que justificar el importe de los donativos realizados y que así puedas obtener estas ventajas fiscales, a la vez que nos ayudas a que podamos seguir realizando nuestra labor de ayuda y apoyo a los afectados por la enfermedad de Huntington.

Y recuerda que si aún no eres socio/a colaborador de ACHE puedes hacerlo rellenando este sencillo formulario y así tu también podrás disfrutar de los incentivos fiscales para el próximo ejercicio.

¡Muchas gracias por tu solidaridad!

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#EsTiempoDeDonativos

Sabemos que tu generosidad no puede valorarse en cifras, sin embargo queremos compartir contigo los beneficios fiscales que puede reportarte.

Con la reforma fiscal de 2015, tus donativos te suponen un menor esfuerzo económico.

Por los primeros 150 euros anuales que aportes a una entidad  benéfica acogida a la Ley 49/2002, como lo es ACHE, te desgravarás el 75%, es decir recuperarás 112,50 Euros de tu donativo.  Consulta aquí el Certificado Entidad Sin Fin Lucrativo AEAT 2017 de ACHE

Es decir, cuando realices tu próxima declaración de la renta te devolverán 112,50 euros por haber donado 150 euros a una entidad de la Ley 49/2002 (o pagarás 112,50 euros menos, si la declaración te sale a pagar).

Si el total de tus donativos a una entidad acogida a la Ley 49/2002 supera los 150 euros,  al resto de lo donado se le aplica una deducción del 30%. 

No obstante, si has donado a la misma entidad en los dos años anteriores y el importe del donativo se mantiene o supera a lo donado en años anteriores (donativos recurrentes), el porcentaje que se aplica al exceso de los 150 euros no será del 30 sino del 35% .

Recuerda que en cualquier caso el límite de la deducción no podrá superar el 10% de tu base liquidable.

Para poder hacer efectiva la desgravación fiscal, ACHE deberá declarar cada año qué personas han hecho los donativos y su cuantía. Por eso a partir del mes de Enero es imprescindible que nos facilites tu nombre y NIF para que te expidamos un certificado con el que justificar el importe de los donativos realizados y que así puedas obtener estas ventajas fiscales, a la vez que nos ayudas a que podamos seguir realizando nuestra labor de ayuda y apoyo a los afectados por la enfermedad de Huntington.

Recuerda, ahora el esfuerzo económico real que haces al donar 150 Euros anuales, se queda en tan sólo 37,5 euros, o lo que es lo mismo apenas 3 euros al mes. (150 € menos los 112,50 € que te devolverían en la próxima declaración de la Renta). 

Te animamos a que realices tu aportación antes del 31 de diciembre.

 

 

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El fármaco HTTRx reduce con éxito la proteína huntingtina en líquido espinal

El lunes 11 de Diciembre es un día muy importante para la familia Huntington, quizá al mismo nivel que el descubrimiento del gen causante de la enfermedad allá por el año 1993.

Las compañías Ionis Pharmauceuticals y Roche anunciaron que el primer estudio con humanos de un fármaco que reduce la huntingtina, llamado Ionis-HTTRx, ha demostrado la disminución de los niveles de la huntingtina mutada en el sistema nervioso, además en esta Fase I del estudio ha quedado comprobada su seguridad y tolerancia.

En las últimas décadas la ciencia ha progresado tanto que ha facilitado diferentes técnicas para interferir en genes específicos. Nos referimos a los oligonucleótidos antisentido, o a CRISPR/Cas9, que se ha desarrollado muy rápidamente en los últimos años.

Ionis lleva casi dos décadas trabajando en un oligonucleótido antisentido (ASO) para el tratamiento de la EH, los efectos eran prometedores y por ello, gracias a la colaboración establecida con la farmacéutica ROCHE,  a partir de 2013 se aceleró el proceso para su ensayo en seres humanos a través del desarrollo del medicamento ASO para la EH,  IONIS-HTT Rx.

Fue a mediados de 2015, cuando comenzó el estudio, compuesto por 46 personas con síntomas iniciales de la EH residentes Alemania, Canadá y el Reino Unido. El objetivo fundamental era evaluar la seguridad del fármaco diseñado para reducir la producción de proteína huntingtina en seres humanos afectos por enfermedad de Huntington.

El lunes, 11 de diciembre de 2017, Ionis ha publicado una nota de prensa con los principales resultados del primer estudio de IONIS-HTTRx. Este fue el titular: “Ionis pharmaceuticals facilita la licencia de IONIS-HTTRx a su socio tras el EXITOSO estudio de Fase 1/2a en pacientes con la enfermedad de Huntington”. En el contenido de dicho comunicado también se indicó que: “Se han observado disminuciones dependientes de la dosis de proteína huntingtina mutada”, así como que “el perfil de seguridad y tolerabilidad de IONIS-HTTRx observado en el estudio en Fase 1/2a apoya que se pueda continuar desarrollando”. Esto supone que no se encontraron problemas de seguridad significativos en los participantes, lo que implica seguir adelante con las siguientes fases del estudio.
Cada vez que los voluntarios en el ensayo recibieron una dosis del medicamento, se tomó una muestra de su líquido cefalorraquídeo. Y los resultados han sido esperanzadores puesto que dichos niveles se han visto reducidos.

Ahora la clave es pasar rápidamente a un estudio más grande con un mayor número de participantes para evaluar si IONIS-HTTRx retrasa la progresión de la enfermedad.

Aún no se ha abierto el inicio de la fase II del estudio, no obstante esta prevista su finalización para finales de 2019.  Así mismo se espera que durante el primer semestre de 2018 IONIS y ROCHE faciliten más información detallada de los resultados de esta fase I, ya concluida. Consulta la actualización de MARZO de 2018 aquí.

Esperamos que durante el segundo trimestre de 2018 se vayan conociendo datos sobre elegibilidad, ubicación y elegibilidad, plazos y lugares concretos de investigación donde se llevará a cabo dicha 2ª fase del ensayo. Te recomendamos suscribirte a nuestra lista de correo y seguirnos en nuestras redes sociales para mantenerte informado.

La enfermedad de Huntington es una enfermedad devastadora que a día de hoy, causa deterioro a nivel cognitivo, físico, conductual y aislamiento social a quienes la padecen.

Hazte socio y ayúdanos a prestar apoyo y atención a los afectados a través de un equipo profesional compuesto por terapeutas y una trabajadora social, facilitando terapias, actividades y servicios que mejoran su calidad de vida. Sin apenas subvenciones públicas ni apoyos, dependemos directamente de la solidaridad individual de personas como tú para seguir adelante.

Asóciate rellenando este sencillo formulario con tus datos.

Por tan sólo 75 Euros al año (deducibles en tu declaración de Hacienda), ayudarás a decenas de familias que día a día conviven con esta cruel enfermedad.

O si lo prefieres también puedes realizar un donativo puntual de importe que tu elijas

Artículo Basado en las siguientes Fuentes:

https://es.hdbuzz.net/249 , Por Dr Jeff Carroll el 11 de diciembre de 2017 , editado por Dr Tamara Maiuri; y traducido por Asunción Martínez.

http://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-pharmaceuticals-licenses-ionis-htt-rx-partner-following

 

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