uniQure ha anunciado la presentación de solicitudes de autorización para AMT-130 (ifezuntirgene inilparvovec), su terapia génica experimental para la enfermedad de Huntington, ante las autoridades regulatorias de Estados Unidos y Reino Unido.
¿Qué significa esta noticia para las familias en España?
Por el momento, este anuncio no supone ningún cambio en las opciones de tratamiento disponibles para las personas con enfermedad de Huntington en España.
AMT-130 continúa siendo un tratamiento en investigación y no cuenta actualmente con autorización para su comercialización en ningún país. Las solicitudes anunciadas por uniQure corresponden específicamente a Estados Unidos y Reino Unido y, en esta actualización, la compañía no ha comunicado una solicitud de autorización ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ni un calendario regulatorio para Europa.
Desde ACHE mantenemos comunicación directa con uniQure y recibimos sus actualizaciones sobre el desarrollo de AMT-130. Seguiremos de cerca los próximos pasos y, en cuanto dispongamos de información relevante sobre Europa y España, la compartiremos con nuestra comunidad.
¿Qué ha anunciado uniQure?
La compañía ha presentado una Biologics License Application (BLA) ante la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos, solicitando la aprobación acelerada de AMT-130. También ha presentado una Marketing Authorisation Application (MAA) ante la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) del Reino Unido.
Estas solicitudes se apoyan en los datos a tres años de los estudios clínicos de fase I/II de AMT-130. Según los resultados comunicados por uniQure, el tratamiento mostró una ralentización de la progresión de la enfermedad en comparación con un grupo control externo obtenido a partir de la base de datos de historia natural Enroll-HD.
Se trata de un paso muy relevante en el desarrollo de AMT-130 y de un hito significativo para la investigación en enfermedad de Huntington. Sin embargo, la presentación de estas solicitudes no equivale a una aprobación. A partir de ahora serán las autoridades regulatorias de Estados Unidos y Reino Unido las encargadas de evaluar la documentación presentada y tomar una decisión.
AMT-130 se administra mediante un procedimiento neuroquirúrgico especializado, utilizando una administración estereotáctica guiada por resonancia magnética directamente en determinadas regiones del cerebro. Esto significa que, si finalmente fuese autorizado, su futura implementación también requeriría infraestructura y equipos clínicos especializados.
Puedes consultar aquí una traducción al español del comunicado completo de uniQure.
