Durante años, cientos de personas y familias han seguido muy de cerca el desarrollo de la pridopidina, participando en ensayos clínicos y con la esperanza de que pudiera convertirse en un nuevo tratamiento para la enfermedad de Huntington.
Tras la decisión de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de no aprobar el tratamiento el año pasado, Prilenia y Ferrer han anunciado el inicio de PRECISE-HD, un nuevo ensayo clínico internacional que tratará de confirmar los resultados más prometedores obtenidos hasta ahora.
Muchos de nosotros recordamos la decisión de la EMA en septiembre de 2025, podéis revisar el artículo de nuestro blog en el que hablamos de ello aquí .
Aunque fue una noticia difícil para la comunidad, es importante entender qué ocurrió. La agencia no rechazó la pridopidina por motivos de seguridad. Lo que consideró fue que los datos disponibles del estudio PROOF-HD aún no demostraban con suficiente claridad que el tratamiento ofreciera un beneficio para todas las personas incluidas en el estudio.
Al analizar los resultados con más detalle, los investigadores observaron que un grupo concreto de participantes personas en fases iniciales de la enfermedad que no tomaban determinados medicamentos sí parecían beneficiarse de la pridopidina. Entonces surgió una pregunta clave:
«¿Qué pasaría si este tratamiento se estudiara únicamente en las personas que parecían haber obtenido un mayor beneficio?»
Prilenia y Ferrer, las empresas que desarrollan conjuntamente la pridopidina, continuaron trabajando junto con las autoridades reguladoras para dar respuesta a esa pregunta.
Ese trabajo da ahora un nuevo paso con el inicio del estudio PRECISE-HD, un ensayo clínico internacional diseñado específicamente para confirmar si la pridopidina puede ayudar a ralentizar la progresión de la enfermedad en las personas que mostraron los resultados más prometedores en los estudios anteriores.
PRECISE-HD es un estudio que se ha diseñado teniendo en cuenta las observaciones realizadas en PROOF-HD y las conversaciones con las autoridades reguladoras.
PRECISE-HD es un ensayo clínico de fase III, es decir, se trata de la última gran etapa de investigación antes de que un medicamento pueda volver a ser evaluado por las autoridades reguladoras. En este tipo de estudios participan muchas personas, ya que es necesario confirmar con la mayor seguridad posible si el tratamiento realmente funciona, si es eficaz y si sigue siendo seguro.
Este nuevo ensayo incluirá a 400 personas con enfermedad de Huntington en fase temprana o intermedia. Durante el primer año, los participantes recibirán, de forma aleatoria, pridopidina o un placebo. Ni ellos ni el equipo investigador sabrán qué tratamiento está recibiendo cada persona durante este periodo, un diseño que permite comparar los resultados de la forma más objetiva posible. Posteriormente, quienes cumplan los requisitos podrán participar en una fase de extensión abierta de dos años, durante la cual todos recibirán pridopidina. En total, algunas personas podrán permanecer en el estudio hasta tres años.
El estudio se llevará a cabo en hasta 75 centros de investigación de Estados Unidos, Europa, el Reino Unido y Canadá.
El reclutamiento ya ha comenzado en los primeros centros estadounidenses y está previsto que se amplíe progresivamente a otros países, incluida España y otros países europeos, a lo largo de este año 2026.
¿Por qué se sigue investigando la pridopidina?
La pridopidina es un tratamiento oral que se toma dos veces al día. Actúa sobre una proteína del cerebro llamada receptor sigma-1, que participa en mecanismos que ayudan a las neuronas a mantenerse sanas y a funcionar correctamente. Los investigadores creen que estimular este receptor podría ayudar a proteger las células nerviosas afectadas por la enfermedad de Huntington. Esta es la razón por la que la pridopidina sigue siendo una de las terapias que se siguen investigando.
El diseño de PRECISE-HD no parte de cero. Se basa en los conocimientos obtenidos durante años de investigación, en las aportaciones de la comunidad de Huntington y en el diálogo mantenido con las autoridades reguladoras. Además, tiene en cuenta los resultados publicados en *Nature Medicine*, donde un análisis de un grupo específico de participantes en fases iniciales de la enfermedad mostró que la pridopidina podría ralentizar la progresión clínica y ayudar a preservar durante más tiempo funciones como el movimiento, el pensamiento y la capacidad para realizar actividades de la vida diaria.
Al igual que ocurre con todos los ensayos clínicos, el éxito de PRECISE-HD dependerá en gran medida de la participación de la comunidad. Cada ensayo clínico es mucho más que un estudio científico. Detrás de cada participante hay una persona, una familia y la decisión de contribuir al futuro de toda la comunidad de Huntington.
Aunque aún queda camino por recorrer, el inicio de PRECISE-HD es una noticia importante.
Representa la continuidad de una línea de investigación que no se detuvo tras la decisión de la EMA del año pasado, y refleja el compromiso compartido entre investigadores, profesionales sanitarios, empresas farmacéuticas y, sobre todo, las personas y familias que hacen posible que la investigación siga avanzando, contribuyendo a responder preguntas que benefician a toda la comunidad de Huntington y nos ayudan a acercarnos a tratamientos eficaces.
Podéis seguir la incorporación de los centros de investigación que participarán en PRECISE-HD en esta web
Puedes encontrar la carta de Prilenia y Ferrer dirigida a la comunidad de Huntington aquí
También puedes consultar el comunicado de prensa aquí
