En los últimos meses hemos recibido noticias sobre la investigación de dos medicamentos en desarrollo para la enfermedad de Huntington (EH): pridopidina (desarrollada por Prilenia y Ferrer) y votoplam (desarrollada por Novartis).
A continuación te resumimos las novedades:
Actualizaciones acerca de la Pridopidina
¿Qué ha pasado con la pridopidina y la Agencia Europea del Medicamento (EMA)?
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) decidió no aprobar la comercialización de la pridopidina en esta etapa. Esto significa que, por ahora, el medicamento no puede estar disponible como tratamiento en Europa.
¿Quiere decir que se detiene la investigación?
No. Prilenia y Ferrer han señalado que seguirá trabajando y colaborando con las autoridades sanitarias y tiene planes de iniciar un nuevo estudio internacional para confirmar los beneficios de la pridopidina en personas con EH.
¿Además de esta actualización, hubo alguna noticia positiva sobre la pridopidina?
Sí. Un análisis publicado en la revista Nature Medicine mostró que, en un subgrupo de personas en fases iniciales de la EH que no tomaban ciertos medicamentos (antidopaminérgicos), la pridopidina consiguió ralentizar la progresión de la enfermedad y mantener durante más tiempo funciones importantes como el movimiento, el pensamiento y la autonomía en la vida diaria. Esto conduce a seguir investigando, ahora con ensayos diseñados específicamente para este grupo de pacientes.
Actualizaciones acerca del Votoplam
¿Qué ha anunciado Novartis acerca del votoplam?
Novartis anunció que se prepara para un ensayo de fase 3 con el medicamento votoplam (antes llamado PTC-518).
¿Qué es el votoplam?
Es un fármaco oral que busca reducir la forma tóxica de la proteína huntingtina y aumentar la forma saludable, lo que podría ayudar a ralentizar el avance de la enfermedad.
¿A qué se refiere que se realizará un estudio de fase 3?
Que, tras resultados prometedores en la fase 2, ahora se probará en un grupo más grande de participantes para confirmar su eficacia y seguridad. Además, Novartis está colaborando con asociaciones de pacientes para diseñar el nuevo ensayo, escuchando lo que los pacientes, familias y cuidadores tienen que decir acerca del proceso de formar parte de un ensayo clínico.
¿Qué significan estas actualizaciones para la Comunidad?
Aunque las noticias de Prilenia y Novartis son diferentes, ambas muestran que la investigación sigue avanzando y que se está aprendiendo cada vez más sobre cómo tratar la EH.
- En el caso de pridopidina, se trata de ajustar mejor a qué pacientes puede beneficiar y confirmar los resultados positivos observados.
- Con votoplam, se da un paso más en el desarrollo de un fármaco que ya mostró señales de eficacia y seguridad.
En conjunto, son señales de que la investigación se está llevando a cabo y de que existen motivos para la esperanza en el futuro de los tratamientos para la enfermedad de Huntington.
