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Actualización Datos Ensayo Clínico IONIS HTTrx

Nueva actualización a día 24 de Abril de 2018.

El día 24 de Abril IONIS Pharmaceuticals emitió un nuevo comunicado en la 70ª Convención de Neurología que tuvo lugar en California.

En este comunicado se indica que el grado de disminución de la Huntingtina mutada se correlacionó con puntuaciones mejoradas a los tres meses en varias medidas clínicas en escalas de valoración de uso común en estudios clínicos de la enfermedad de Huntington.

Podéis leer dicho comunicado completo aquí. 


El pasado viernes día 2 de Marzo con motivo de la 13º Convención Anual de la Sociedad Americana de la Enfermedad de Huntington, tuvo lugar un evento, retransmitido en streaming para todo el mundo en el cual se dieron cita los responsables de la investigación que nos dió noticias tan esperanzadoras el pasado mes de Diciembre de 2017.

La conferencia fue impartida por Stanley Crooke, CEO de Ionis Pharmaceuticals, Frank Bennet Vicepresidente Senior de Investigación Líder de Franquicias para Programas Neurológicos de Ionis, Sarah Tabrizzi Directora del UCL Huntington’s Disease Centre y Profesora del UCL Institute of Neurology Queen Square London, y por Schott Schobel, Director Clínico de Grupo Asociado Líder de Ciencia Clínica de Desarrollo de Productos de Neurociencia Hoffmann- La Roche Pharmaceuticals.

En su conferencia nos detallaron el proceso y las conclusiones de esta Fase 1/2 del estudio y nos avanzaron los siguientes pasos.

El potencial modificador de la enfermedad del Fármaco HTTrx ha quedado comprobado en los resultados de esta primera fase.

Fase 1/2 Resultados del estudio:
• 46 personas con enfermedad de Huntington en etapa inicial recibieron tratamiento durante 13 semanas con cuatro inyecciones intratecales de 10 mg, 30 mg, 60 mg, 90 mg o 120 mg de IONIS-HTTRx (RG6042) o placebo, administrados mensualmente.

• Se observaron reducciones significativas, dependientes de la dosis en (proteína huntingtina mutante) mHTT en LCR (fluido espinal cerebral) de participantes tratados con reducciones de mHTT de hasta aproximadamente 60% y reducciones medias de aproximadamente 40% en LCR observadas en las dos dosis más altas, 90 mg (p <0,01) y 120 mg (p <0.01).

• Basado en un modelo predictivo desarrollado a partir de datos recolectados en roedores y primates no humanos, una reducción de 40% a 60% en CSF corresponde a una reducción estimada de 55% a 85% en mHTT en la corteza y de 20% a 50% en la regiones caudadas del cerebro en humanos.

• Los niveles de mHTT continuaron disminuyendo en la última medición con nuevas disminuciones en mHTT anticipadas; se espera una reducción máxima de aproximadamente seis meses después de la primera dosis.

No se informaron eventos adversos graves en los participantes tratados y la mayoría de los eventos adversos (EA) fueron leves y se consideró que no estaban relacionados con el medicamento del estudio. Ningún participante suspendió el estudio.

Actualmente se está llevando a cabo un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) para que los pacientes que participaron en el ensayo inicial sigan recibiendo el fármaco.

Roche e Ionis están colaborando para desarrollar medicamentos antisentido para tratar la EH. La alianza combina la experiencia antisentido de Ionis con el conocimiento de Roche en el desarrollo clínico de la terapéutica anti-neurodegenerativa. En diciembre de 2017, Roche licenció IONIS-HTTRx de Ionis por 45 millones de dólares y cambió el nombre de la molécula de investigación RG6042. En total, Ionis ha recibido ya 100 millones de dólares en pagos por adelantado, hitos y licencias y es elegible para recibir $ 335 millones adicionales en pagos de hitos a medida que IONIS-HTTRx (RG6042) progresa en el desarrollo.

Roche será el responsable de todas las actividades y costos de desarrollo, regulación y comercialización de IONIS-HTTRx (RG6042).

Actualmente Roche está planificando un ensayo fundamental para determinar la eficacia clínica y la seguridad de IONIS-HTTRx (RG6042). Este ensayo supondrá la fase 3 del medicamento y constará con entre 200-300 pacientes. Aún no se conocen los criterios de elegibilidad ni la lista definitiva de lugares en los que se llevará a cabo. Deberemos esperar aún varios meses para conocer esa información.

Os adjuntamos información adicional.

Presentación Datos Estudio Fase 1/2

Nota de Prensa IONIS-ROCHE

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14 Comments
  1. Responder
    Belen

    Buenos días soy de Mendoza provincia perteneciente a Argentina quiero tener más información donde puedo recurrir acá en Argentina, mi padre; abuelo bisabuelo ,tios y primos padecieron y padecen la enfermedad .donde debo dirigirme q debo hacer muchas gracais

  2. Mi mujer tiene Corea de huntigton,no tiene movimientos habla bien ,pero el Major problema que tiene es la conducta alimentaria se ve gorda,cuando era jovencita era bulimica a hora que es joven 42años se tira todo el día handando ,no se asienta para comer ni descansar lo hace todo de pie por miedo a engordar,comer come i bastante todo triturado,la estava llevando al hospital Jiménez Díaz de Madrid,pero por el problema de la conducta alimentaria me ponen pegas para la investigación,pesaba 42,900 y hoy 1’64 estatura hoy pesa 56,600gr pero hace una semana la he tenido que ingresar en una recidencia porque no podía controlarla i tengo dos menores,jo tengo esperanza que todavía se puede hacer algo la quiero mucho , espero vuestra ajuda,somos de la provincia de Valencia , xeraco y la recidencia se llama la Morenica en Villena provincia de Alicante,653374951

    • Responder
      Ruth ACHE

      Hola Antonio sentimos mucho la situación de tu esposa, probablemente su situación alimenticia se vea agravada por un problema de obsesión en el cual la EH no ayuda en absoluto, te recomendamos que valoréis la posibilidad de evaluación por psiquiatría. Este sábado estaremos en una jornada informativa en Albacete, nos encantaría que pudieses acudir puesto que va a ser una charla con información muy interesante y acudirá todo nuestro equipo de profesionales. Te adjunto la información:
      https://www.e-huntington.es/jornada-informativa-14-abril-en-albacete/
      Un abrazo y mucho ánimo.

  3. Responder
    Mª del Carmen Lauriño Villazán

    Buenos dias

    Tengo un familiar afectado con la enfermedad de Corea de Hamilton o de Huntington y mw gustaría saber si el tratamiento con IONIS HTTrx ya se está aplicando a humanos???
    En Sevilla hay algún sitio donde dirigirse para adquirir el tratamiento???

    Muchas gracias y quedo a la espera de sus noticias

    • Responder
      Ruth ACHE

      Buenas tardes Mª Carmen, en el propio contenido del artículo que nos comentas tienes la respuesta. Efectivamente el tratamiento se ha testado en Humanos, te cito: “Fase 1/2 Resultados del estudio:
      • 46 personas con enfermedad de Huntington en etapa inicial recibieron tratamiento durante 13 semanas con cuatro inyecciones intratecales de 10 mg, 30 mg, 60 mg, 90 mg o 120 mg de IONIS-HTTRx (RG6042) o placebo, administrados mensualmente.”
      Este tratamiento esta en fase de ENSAYO, para comprobar su seguridad y tolerancia así como su EFICACIA. Las dos primeras han sido testadas en esta primera fase con 46 personas, ahora se está diseñando cómo será y donde se realizará la siguiente fase que esta destinada a ver la EFICACIA.
      En Sevilla el hospital de referencia para la atención de los afectados por EH es el Virgen de la Macarena pero actualmente no se puede saber si España participará en la próxima fase de este ensayo en concreto. Te sugerimos que te mantengas al tanto de nuestra web y redes sociales puesto que según tengamos más información, os la iremos facilitando. También tendremos este sábado 14 de abril una jornada informativa en Albacete a la que te invitamos a asistir.
      https://www.e-huntington.es/jornada-informativa-14-abril-en-albacete/
      Un saludo!!

  4. Responder
    Bernsrdino Rosillo

    Mi caso somos una familia afectada por esta enfermedad. Ya mi esposa e hija mayir fallecieron por esta causa, las 2 hijas restante son pirtadora pasiva de la enfermedad…

    • Responder
      Ruth ACHE

      Bernardino, lamentamos mucho la presencia de la EH en tu familia y las consecuencias de ésta. Sabemos que es una patología muy dura y en tu caso desgraciadamente ha afectado de forma muy reiterada a tus familiares más cercanos. Si podemos prestarte ayuda por favor no dudes en contactarnos. Te envío un fuerte abrazo y mucho ánimo.

  5. Responder
    Tamara

    Hola, tengo a un amigo que sufre de esta enfermedad, se la decrtaron hace 10 meses y es de uruguay querria saber si en ustedes estan en Uruguay y si hay posibilidad de mejora, gracias!

    • Responder
      Ruth ACHE

      Buenos días Tamara, nosotros nos ubicamos en España, no obstante te adjuntamos el contacto que tenemos de Uruguay para que puedas dirigirte a ella:
      Uruguay
      Mrs Montserrat Martinez
      Yaro 1038, Ap 2, Cp 11200 Montevideo, Uruguay
      Tel: 5982-409 8234; Fax: 5982-401 3918
      Email: montsemora1954@yahoo.com ; lamonse@adinet.com.uy
      Un saludo,

  6. Responder
    Erica

    Buenos días, espero tener una respuesta, mi padre tiene EH, posiblemente mi hermana y yo la tengamos, pero no me atrevo a averiguarlo, me da pánico tener la certeza de que tengo EH, mi pregunta es: en algo cambia o mejora mi situación si decido hacerme el examen para confirmarlo?

    • Responder
      Ruth ACHE

      Buenos días Erica, siento mucho la situación que comentas.
      En este caso que nos comentas nos gustaría poder darte una respuesta más personal por ello te invito a que puedas enviarnos un mail a contacto@e-huntington.es y podamos concertar un SKYPE o si estás en Madrid una cita personal en nuestra sede. Este es un asunto muy delicado que requiere una reflexión y un abordaje más extenso que esta respuesta. Quedo pendiente de tus noticias.
      un abrazo fuerte,

  7. Responder
    Ana Rosa Carrillo

    Tengo dos familiares con la enfeemedad de huntington,no consigo el tratamiento en Venezuela con constancia y me gustaria saber que debo hacer para optar por el tratamiento en ensayo, necesito ayuda.desesperada.

    • Responder
      Ruth ACHE

      Ana Rosa sabemos que la situación en Venezuela es muy complicada y lamentamos mucho por lo que estais pasando.
      El tratamiento en ensayo aún no se encuentra disponible para nadie más que los primeros 46 participantes de la Fase I/II.
      Aún no sabemos ni los lugares definitivos de realización de la siguiente fase ni la fecha de inicio ni los criterios de inclusión para participar porque no se ha concretado aún dicha información.
      Te recomendamos que estés en contacto con las asociaciones locales como AVEHUN, te dejamos su contacto https://avehun-venezuela.webnode.com.ve/
      Un abrazo,

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